- バーテックス・ファーマシューティカルズとはどのような企業なのか知りたい人
- バーテックス・ファーマシューティカルズの主な製品に関して知りたい人
- 嚢胞性線維症とどのような病気なのか知りたい人
に向けた記事になっています。
ぜひ最後までご覧いただけたら幸いです。
嚢胞性線維症とあまり聞き慣れない病気であります、わたしも初めて聞きました、土偶です（@doguu_portfolio）バーテックス・ファーマシューティカルズはどのような事業を展開しているのでしょうか？
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バーテックス・ファーマシューティカルズは米国のバイオ医薬品企業。
低分子薬品の発見、開発、製造、商業化に従事する。
主要医薬品にはC型肝炎ウイルス治療薬「INCIVEK」と、嚢胞性線維症治療薬「KALYDECO」の2種類がある。
その他、自己免疫疾患やインフルエンザ治療用の医薬品の開発にも従事。
社名：Vertex Pharmaceuticals, Inc.
所在地：米国 マサチューセッツ州 ボストン
創立：1989年1月
上場市場：NASDAQ
カテゴリ：Health Care
CEO：Reshma Kewalramani
従業員数：3,900人
公式HP：www.vrtx.com
コンビナトリアルケミストリーではなく、合理的なドラッグデザインの明確な戦略を使用した最初のバイオテクノロジー企業。
カリフォルニア州サンディエゴとイギリスのオックスフォード近郊のミルトンパークに3つの研究施設を置いている。
1989年にJoshuaBogerとKevinJ.Kinsellaによって設立された。
主な事業
革新的な医薬品を発見し、開発し、提供することに重点を置いている。
ウイルス感染、炎症性および自己免疫疾患、および癌に焦点を合わす。
主なR＆Dパイプライン
嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、アルファ1アンチトリプシン欠乏症、APOL1媒介性腎疾患、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、1型糖尿病の潜在的な変革治療を含む強力な研究パイプラインを進めている。
嚢胞性線維症（CF）の20年以上の研究開発
CFで学んだことを応用し、鎌状赤血球症、アルファ1アンチトリプシン欠乏症、APOL1媒介腎疾患、1型糖尿病などの他の重篤な疾患に取り組むための技術と専門知識の堅牢なツールキットを構築。
Approved Medicines
オルカンビ
嚢胞性線維症の患者に使用するためのFDA承認済み（2018年8月）の新しい治療法。
Orkambiは、CFTR遺伝子のF508del変異がホモ接合である人々に使用するための新しい承認された治療法。
ルマカフトール（VX-809）とイヴァカフトール（VX-770）の組み合わせであり、F508del変異の処理とゲーティングの両方の欠陥に対処
SYMDEKO
2018年に、米国食品医薬品局（FDA）は、嚢胞性線維症（CF）の治療のために、テザカフトールとイバカフトールを組み合わせたSYMDEKOを承認
錠剤及び経口形の薬物は、12歳以上の患者が使用
バーテックス・ファーマシューティカルズの財務
まとめ
- ウイルス感染、炎症性および自己免疫疾患、および癌に焦点を合わす
- 嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、アルファ1アンチトリプシン欠乏症、APOL1媒介性腎疾患、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、1型糖尿病の潜在的な変革治療を含む強力な研究パイプライン
- CFで学んだことを応用し、鎌状赤血球症、アルファ1アンチトリプシン欠乏症、APOL1媒介腎疾患、1型糖尿病などの他の重篤な疾患に取り組むための技術と専門知識の堅牢なツールキットを構築
おわり
以下の書籍で基本を学びました。
皆さまの参考にして頂けたら、と思っています。
どうぞよろしくお願いします。
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